賽業(yè)聯(lián)合神濟昌華推進神經(jīng)系統(tǒng)疾病基因治療發(fā)展

2022年2月18日下午，“神經(jīng)系統(tǒng)疾病基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展論壇—暨神濟昌華科學顧問委員會成立儀式”在中關(guān)村生命科學園成功舉辦。本次論壇上，賽業(yè)生物與神濟昌華（北京）生物科技有限公司（以下簡稱“神濟昌華”）達成戰(zhàn)略合作，簽署了“神經(jīng)退行性疾病及罕見病模式動物開發(fā)”、“ASO核酸藥物開發(fā)”的合作協(xié)議，共同為神經(jīng)退行性疾病和罕見病領(lǐng)域動物模型和小核酸藥物的研發(fā)助力。

賽業(yè)生物與神濟昌華簽約

近年來，基礎(chǔ)研究領(lǐng)域取得長足進展，全球基因治療進入發(fā)展快車道，或?qū)⒊蔀榭贵w藥物之后生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)重點發(fā)展方向之一。據(jù)弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）分析，預計至2025年，全球基因治療市場規(guī)模將達到近305.4億美元，中國將達到178.9億美元。

神經(jīng)系統(tǒng)疾病是全球基因治療產(chǎn)業(yè)的“硬骨頭”，又是基因治療產(chǎn)業(yè)最重要的應用領(lǐng)域之一。目前針對神經(jīng)系統(tǒng)疾病的臨床藥物極其有限，基本處在無藥可用的狀態(tài)，而神經(jīng)退行性疾病科研攻關(guān)是一個復雜艱難的過程，從模型定制、治療性載體設(shè)計、病毒包裝注射到下游的藥效研究，周期長、難度高、成功率低。

在過去十余年，賽業(yè)生物積累了大量的生物信息及基因編輯方面的數(shù)據(jù)，在模式動物基因編輯技術(shù)方面一直走在行業(yè)前沿，結(jié)合在人工智能領(lǐng)域的深度探索，賽業(yè)生物可為從事基因治療的研究者提供一站式整體解決方案，包括AI靶點篩選與功能研究、動物模型構(gòu)建、治療性載體設(shè)計優(yōu)化、病毒包裝、以及藥理藥效學研究等全流程服務，助力提高基因治療基礎(chǔ)研究的臨床轉(zhuǎn)化效率。此次合作賽業(yè)生物將結(jié)合神濟昌華提供的神經(jīng)領(lǐng)域方面的背景和豐富經(jīng)驗，共同為神經(jīng)退行性疾病和罕見病領(lǐng)域動物模型和小核酸藥物的研發(fā)助力。

關(guān)于賽業(yè)生物
賽業(yè)生物成立于2006年，是一家借助AI賦能藥物研發(fā)的創(chuàng)新性CRO公司。目前員工人數(shù)超800名，總規(guī)模超40000平方米，在中國廣州、蘇州、固安設(shè)立有全資子公司，在成都、北京、上海、武漢、長沙等地設(shè)有辦事處，在美國Santa Clara和日本東京設(shè)有分公司。在過去十余年，賽業(yè)生物積累了大量的生物信息及基因編輯方面的數(shù)據(jù)，在模式動物基因編輯技術(shù)方面一直走在行業(yè)前沿，結(jié)合在人工智能領(lǐng)域的深度探索，賽業(yè)生物可為從事基因治療的研究者提供一站式整體解決方案，包括AI靶點篩選與功能研究、動物模型構(gòu)建、治療性載體設(shè)計與優(yōu)化、病毒包裝以及藥理藥效學研究等全流程服務，助力提高基因治療基礎(chǔ)研究的臨床轉(zhuǎn)化效率。目前，賽業(yè)生物已和全球100多個國家和地區(qū)的科學家及企事業(yè)單位建立了廣泛的合作，致力于為科研機構(gòu)及醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)提供綜合的動物模型制備、繁育保種、表型分析、基因治療和細胞治療領(lǐng)域的科學研究和臨床轉(zhuǎn)化等服務。

關(guān)于神濟昌華
神濟昌華（北京）生物科技有限公司（簡稱“神濟昌華”，英文名“SineuGene”）位于北京市昌平區(qū)中關(guān)村生命科學園，是從事創(chuàng)新藥物研發(fā)為主的生物科技公司。創(chuàng)始團隊均來自清華大學：CEO彭林為清華大學博士，原為南京天印健康公司總經(jīng)理；CSO郭煒博士，原為清華大學藥學院副研究員；科學委員會主席賈怡昌為清華大學醫(yī)學院研究員。神濟昌華致力于以基因治療技術(shù)為手段，包括AAV介導的基因編輯、表達和以小核酸藥物為核心實現(xiàn)對目標基因的干預，主要聚焦肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）、腦卒中（Stoke）、帕金森�。≒D）、阿爾茲海默癥（AD）等神經(jīng)系統(tǒng)疾病，尤其是神經(jīng)退行性疾病，期望最終能夠為人類解決這些重大的醫(yī)療健康難題。2022年1月，神濟昌華完成千萬級種子輪融資，為北京生命科學園創(chuàng)新投資基金獨家投資。