賽業(yè)云課堂：基因治療新靶點(diǎn)研究思路解析

基因治療藥物被認(rèn)為是未來(lái)醫(yī)藥領(lǐng)域發(fā)展的“潛力股”，是目前最受關(guān)注的創(chuàng)新醫(yī)藥領(lǐng)域之一，隨著全球越來(lái)越多基因治療產(chǎn)品的上市，以及基因治療技術(shù)的快速發(fā)展，國(guó)內(nèi)基因治療產(chǎn)業(yè)將迎來(lái)高速發(fā)展期。

腺相關(guān)病毒（AAV）和小核酸藥物（ASO）是兩種不同的基因治療方法，AAV載體免疫原性和細(xì)胞毒性低，能夠轉(zhuǎn)導(dǎo)非分裂細(xì)胞，整合到宿主基因組中的頻率非常低，安全性較高。小核酸藥物相比現(xiàn)有的小分子和抗體藥物，具有靶點(diǎn)篩選快、研發(fā)成功率高、不易產(chǎn)生耐藥性、治療領(lǐng)域廣等特點(diǎn)。除此之外，基因編輯模式動(dòng)物作為早期科學(xué)研究的重要研究工具，也是藥物研發(fā)和藥理藥效評(píng)價(jià)的必要工具。針對(duì)不同的發(fā)病機(jī)理，研究人員用不同的技術(shù)手段開發(fā)出了適應(yīng)基因治療的動(dòng)物模型。

對(duì)于一些已有在研藥物的疾病，新靶點(diǎn)的開發(fā)尤為重要，如何利用AI和動(dòng)物模型篩選出效率較高的新靶點(diǎn)？賽業(yè)生物模式動(dòng)物科研顧問(wèn)徐宇鑫將為您指點(diǎn)迷津！3月17日（周四）晚7點(diǎn)，不見(jiàn)不散。

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☑ 基因治療行業(yè)研究進(jìn)展

☑ AAV和ASO療法疾病治療研究思路

☑ 針對(duì)不同機(jī)制研究的模型設(shè)計(jì)

☑ 基因治療新靶點(diǎn)的開發(fā)

☑ AI工具助力新靶點(diǎn)的開發(fā)

☑ 在線答疑

講師簡(jiǎn)介

徐宇鑫
模式動(dòng)物科研顧問(wèn)

吉林大學(xué)生物化學(xué)與分子生物學(xué)碩士。具有多年小鼠胚胎操作及基因編輯研發(fā)經(jīng)歷，主要從事基因編輯小鼠和兔模型的制備，成功建立多種表型明顯的動(dòng)物模型，以及胚胎發(fā)育過(guò)程中的表觀遺傳學(xué)修飾，并在此領(lǐng)域發(fā)表多篇論文。

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● 走進(jìn)基因治療時(shí)代——聊聊研究前的準(zhǔn)備工作

● 如何高效地設(shè)計(jì)和開展基因治療研究

● 罕見(jiàn)病基因治療現(xiàn)狀及動(dòng)物模型在其中的應(yīng)用

● 韓藍(lán)青董事長(zhǎng)專題報(bào)告：AI助力罕見(jiàn)病基因治療

● 基于AAV的基因治療前沿進(jìn)展

● CAR-T細(xì)胞免疫治療的基本研究路線
 

賽業(yè)生物基因治療一站式解決方案

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