JAX直播預告:基因療法為罕見病治療帶來新進展
瀏覽次數:2145 發(fā)布日期:2022-12-1
來源:杰克森實驗室
月亮的孩子(白化病)、
黏寶寶(黏多糖貯積癥)、
不食人間煙火的孩子(苯丙酮尿癥)、
睡美人(克萊恩-萊文綜合癥)
……
你很難想象,這些美麗的名字背后,其實蘊藏著一個家庭的巨大痛苦。
罕見病,顧名思義,是指流行率很低、很少見的疾病,然而,在我國龐大的人口基數下,罕見病其實并不罕見。
罕見病多源于單基因突變,伴隨著基因治療的發(fā)展,基因治療類藥物為罕見病患者和家庭帶來了新的希望。
而在基因治療藥物開發(fā)中,遺傳小鼠模型是成為臨床前體內藥效及安全性研究的重要工具。
直播預告
12月16日下午14:00-15:00,杰克森實驗室技術策略經理楊杰凌博士將為大家?guī)怼?/strong>基因治療類藥物的臨床前研究——罕見病、神經發(fā)育類疾病及神經退行性疾病的新可能】的線上直播講座。
在本次直播講座中,楊博將結合杰克森實驗室的小鼠及服務資源,為大家講解有關基因療法的臨床前研究,屆時還會有現場提問環(huán)節(jié),歡迎大家一起討論科學探討!
直播亮點
1. 基因治療及基因編輯發(fā)展現狀概述
2. 基因治療在罕見病、神經發(fā)育及神經退行性疾病中的應用
3. 基因治療藥物臨床前評估的實驗設計
嘉賓介紹
楊杰凌 博士
杰克森實驗室技術策略經理
楊杰凌博士現任杰克森實驗室技術策略經理,負責JAX小鼠以及相關服務在中國的市場推廣及其在基礎科研、轉化研究和臨床前實驗中的應用分析。楊博畢業(yè)于北京生命科學研究所,在生命科學領域具有深厚的專業(yè)科學技術背景以及客戶應用支持經驗。
活動禮品
講座中將設抽獎環(huán)節(jié),隨機送出以下獎品:
