直播進(jìn)行時(shí)：JAX講座-基因療法類藥物的臨床研究

月亮的孩子（白化�。�、
黏寶寶（黏多糖貯積癥）、
不食人間煙火的孩子（苯丙酮尿癥）、
睡美人（克萊恩-萊文綜合癥）
……
你很難想象，這些美麗的名字背后，其實(shí)蘊(yùn)藏著一個(gè)家庭的巨大痛苦。
  
罕見(jiàn)病，顧名思義，是指流行率很低、很少見(jiàn)的疾病，然而，在我國(guó)龐大的人口基數(shù)下，罕見(jiàn)病其實(shí)并不罕見(jiàn)。

罕見(jiàn)病多源于單基因突變，伴隨著基因治療的發(fā)展，基因治療類藥物為罕見(jiàn)病患者和家庭帶來(lái)了新的希望。

而在基因治療藥物開(kāi)發(fā)中，遺傳小鼠模型是成為臨床前體內(nèi)藥效及安全性研究的重要工具。

直播間地址：https://live.polyv.cn/watch/3540197 

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