Maxcyte大規(guī)模流式電穿孔轉(zhuǎn)染系統(tǒng)試用申請(qǐng)進(jìn)行中！

近日，《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（The New England Journal of Medicine）在線發(fā)表了北京大學(xué)-清華大學(xué)生命科學(xué)聯(lián)合中心鄧宏魁研究組、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京佑安醫(yī)院吳昊研究組以及解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心陳虎課題組共同完成的《利用CRISPR基因編輯的成體造血干細(xì)胞在患有艾滋病合并急性淋巴細(xì)胞白血病患者中的長(zhǎng)期重建》（CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia）研究論文，北大教授鄧宏魁是HIV入侵T細(xì)胞的主要共受體CCR5的主要發(fā)現(xiàn)者之一，該論文的發(fā)表標(biāo)志著著中國(guó)科研人員首次完成基因編輯干細(xì)胞治療艾滋病和白血病患者。

 

本次研究利用基因編輯手段在人體造血干細(xì)胞中失活CCR5基因，并將編輯后的干細(xì)胞移植到HIV（艾滋病病毒）感染合并急性淋巴細(xì)胞白血病患者體內(nèi)產(chǎn)生效果，這在世界上尚屬首次。

 

基因編輯已經(jīng)被證明是目前對(duì)抗艾滋病和白血病等惡性疾病的有效方法。流式電轉(zhuǎn)技術(shù)專(zhuān)為臨床細(xì)胞治療而開(kāi)發(fā)，相比其它方法安全性高、重復(fù)性高、轉(zhuǎn)染效率高和毒性低，可大容量修飾人源細(xì)胞用于病人治療。Maxcyte作為電轉(zhuǎn)領(lǐng)域全球先行者和技術(shù)領(lǐng)導(dǎo)者，主要為基因編輯和基因治療提供高效的導(dǎo)入平臺(tái)。該技術(shù)目前被全球知名的基因編輯公司如Editas 、Sangamo和CRISPR therapeutics 采用。

 

Maxcyte技術(shù)實(shí)現(xiàn)非病毒方式高效的原代細(xì)胞轉(zhuǎn)染，能轉(zhuǎn)染DNA、RNA或細(xì)胞裂解液等到原代細(xì)胞中，并用于基因和細(xì)胞治療，在轉(zhuǎn)染T、NK、HSC、DC 和B 細(xì)胞等免疫細(xì)胞方面有廣泛的經(jīng)驗(yàn)，且獲得的免疫細(xì)胞毒性低，療效好，目前多個(gè)項(xiàng)目在進(jìn)行臨床實(shí)驗(yàn)階段，技術(shù)符合美國(guó)和日本等監(jiān)管機(jī)構(gòu)要求。

 

早先就有Sangamo公司聯(lián)合美國(guó)多所實(shí)驗(yàn)室利用在基因編輯中利用Maxcyte技術(shù)實(shí)現(xiàn)對(duì)CCR5基因在人體造血干細(xì)胞中的敲除，文章結(jié)果表明有效的雙等位基因CCR5敲除效率達(dá)到72.9%，經(jīng)過(guò)清洗、標(biāo)記、CD34篩選以及電轉(zhuǎn)后的總回收率達(dá)70%，并在在臨床前體內(nèi)和體外測(cè)試中都表現(xiàn)出了CCR5基因敲除的可行性和安全性（Preclinical development and qualification of ZFN-mediated CCR5 disruption in human hematopoietic stem/progenitor cells）。

 

 

另外，美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院（NIH）所屬的國(guó)家過(guò)敏癥和傳染病研究所（NIAID）、MaxCyte 公司和Leidos 生物醫(yī)學(xué)研究公司的科學(xué)家開(kāi)發(fā)出一種新的方法來(lái)修復(fù)源自X連鎖慢性肉芽腫�。╔-linked chronic granulomatous disease, X-CGD）患者體內(nèi)的造血干細(xì)胞中的一種缺陷基因。當(dāng)移植到小鼠體內(nèi)后，經(jīng)過(guò)修復(fù)的造血干細(xì)胞產(chǎn)生功能正常的白細(xì)胞，達(dá)到了10%以上有效治療閾值，說(shuō)明這一策略可能潛在地被用來(lái)治療X-CGD 患者，證明Maxcyte 技術(shù)可適合于治療單個(gè)基因突變導(dǎo)致的血液疾病。

 

 

Maxcyte具有高轉(zhuǎn)染效率和細(xì)胞存活率特點(diǎn)，可以廣泛應(yīng)用于蛋白生產(chǎn)、CAR T治療、藥物篩選、慢病毒（ Lentivirus ）載體生產(chǎn)等領(lǐng)域。對(duì)產(chǎn)品感興趣的客戶(hù)，歡迎聯(lián)系冷泉港生物科技公司申請(qǐng)?jiān)囉谩?/DIV>

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