南模講座：基因治療和核酸藥物開發(fā)及臨床前研究

基因是遺傳信息的載體，有機體的大多數(shù)疾病是由基因與環(huán)境相互作用而引起的，基于核酸藥物的基因治療，有望從根本上解決現(xiàn)在常規(guī)療法不能解決的許多疾病。經(jīng)過多年的曲折發(fā)展，目前基因治療藥物在臨床上已經(jīng)取得了一定的成效，全球已有45款基因治療藥物獲批上市（未統(tǒng)計DNA疫苗和mRNA疫苗在內(nèi)）。未來十年以各類核酸藥物為主的基因治療很可能后來居上，形成千億美元規(guī)模的市場。

疾病動物模型是生物醫(yī)藥研究和產(chǎn)業(yè)發(fā)展不可或缺的支撐條件，好的疾病模型既要與人類疾病相比具有發(fā)病同源性、表型一致性、藥物治療預見性，同時又要具有造模易行性、重現(xiàn)性與經(jīng)濟性等特點，在基因治療臨床前研究中仍有很多未被滿足的動物模型的需求。

基于此我們特別邀請了蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司高級副總經(jīng)理/CSO高山博士，上海渤因生物科技有限公司創(chuàng)始人、董事長兼CEO潘雨堃博士，與南模生物神經(jīng)藥理藥效平臺負責人王紅濤博士一道，舉辦一場線上學術(shù)沙龍，與大家共同探討基因治療和核酸藥物開發(fā)及臨床前研究的相關(guān)議題。

本次線上沙龍將于3月15日下午1：30準時開始，掃描下方二維碼預約，歡迎大家前來交流討論~

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直播過程中進行不定期的抽獎活動！獎品豐厚等你來拿！

嘉賓介紹

高山

主題：基于RIBO-GalSTARTM平臺的RNAi藥物開發(fā)

蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司高級副總經(jīng)理/CSO，負責對瑞博產(chǎn)品項目立項，非臨床和臨床試驗各階段的關(guān)鍵研究策略、方案設(shè)計以及研究結(jié)果把控，確保研發(fā)產(chǎn)品在各階段臨床開發(fā)價值的最大化。高山博士畢業(yè)于丹麥哥本哈根大學，2013年加入瑞博前曾任職于國際知名實驗室并有10年核酸技術(shù)研究以及10年臨床經(jīng)驗。目前兼任J Oral Pathol Med副主編和3種國際雜志編委，曾獲江蘇省“雙創(chuàng)”創(chuàng)新型領(lǐng)軍人才稱號、中華醫(yī)學獎三等獎。

潘雨堃

主題：基因治療2.0革命：可重復給藥的基因治療藥物開發(fā)

上海渤因生物科技有限公司創(chuàng)始人、董事長兼CEO。耶魯大學生物與生物醫(yī)學科學項目博士。從事基因治療相關(guān)研究17年，基因治療領(lǐng)域連續(xù)創(chuàng)業(yè)者，擁有基因治療技術(shù)開發(fā)和早期項目知識產(chǎn)權(quán)跨境交易經(jīng)驗。先后獲得國家留學基金委-耶魯大學世界學者、霍華德休斯醫(yī)學院-耶魯大學轉(zhuǎn)化醫(yī)學學者、人社部創(chuàng)業(yè)啟動支持計劃重點類、上海市浦江人才，浦東新區(qū)杰出青年提名獎等榮譽。

王紅濤

主題：基因修飾小鼠助力小核酸藥物開發(fā)

于2014年獲得華東理工大學神經(jīng)藥理學博士，2017-2021年在中國科學院腦科學與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心開展博士后研究，從事神經(jīng)系統(tǒng)疾病發(fā)病機理和治療方法開發(fā)的相關(guān)工作。2022年正式加入南方模式生物科技股份有限公司，組建神經(jīng)藥理藥效學平臺，擔任平臺負責人。在加入南模之前，王博士曾在舶望制藥有限公司擔任高級科學家，主要從事小核酸藥物靶點發(fā)現(xiàn)及臨床前項目管理等工作。

王博士曾在Epilepsia、Cell Discovery等期刊發(fā)表十余篇論文（以第一作者或通訊作者身份發(fā)表4篇），主持國家自然科學青年基金和河南省高等學校重點科研項目各一項，申請專利兩項。王博士堅持“基礎(chǔ)研究要為臨床應用服務”的理念，不斷在轉(zhuǎn)化醫(yī)學的道路上尋求創(chuàng)新，尤其在神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物臨床前研發(fā)方面積累了豐富經(jīng)驗。